העמותה תומכת בילדים החולים ובני משפחותיהם, אשר לעיתים קרובות, מתקשות בתנאי הקיום הבסיסיים עקב הטיפול בילדיהם הפגועים. העמותה עושה מאמצים רבים לספק צרכים רב תחומיים כגון: טיפולים פרא- רפואיים הכוללים: פיזיותרפיה, פיזיותרפיה נשימתית, ריפוי בעיסוק, תקשורת, רכיבה טיפולית, הידרותרפיה (שחיה טיפולית) וכדומה, סיוע ברכישת כסאות גלגלים ובאביזרי שיקום כגון: שולחנות מתכווננים, כסאות מתכווננים, מחשבים נייחים וניידים, כסאות גלגלים וכדומה, הסעות לטיפולים ולבתי חולים, סיוע במימון טיפולים רפואיים ופרה-רפואיים, סיוע ברכישת תרופות, מתן תמיכה נפשית למשפחות ,ארגון פעילויות, ימי כיף, הגשמת משאלות ועוד.
הגברת המודעות, הפניה ואבחון אחת המשימות המרכזיות של העמותה, היא הגברת המודעות בציבור הרחב, בקרב הרופאים ובקרב אוכלוסיות בקבוצות סיכון. הגברת המודעות נעשית באמצעות הסברה אפקטיבית בסיוע משרד הבריאות, קופות החולים, רופאי משפחה, רופאים מתמחים ומכונים גנטיים. אנו רואים בכך משימה רבת משמעות. בשנים האחרונות העמותה ממשיכה לחזק את הפעילויות להגברת המודעות למחלה בקרב מוקדי הידע הרפואי בפרט ובקרב הציבור בכלל.
שאיפתנו הגדולה היא למצוא דרכי טיפול לילדים החולים, אולם במקביל אנו פועלים במרץ למגר את המחלה בשנים הבאות וזאת ע”י הגברת מודעות למחלה.